Skoda kracht in Gegenverkehr und knallt gegen Lkw: Fahrer (34) stirbt in Auto-Wrack Top Bewaffneter Mann bedroht Passanten und stirbt durch Polizeikugel Top Millionen Tiere! Raupen belagern weiter diese Stadt und zerstören ganze Gärten Neu Horror-Fund in den Bergen: Vermisster 27-Jähriger tot aufgefunden Neu Autoland gibt auf Neuwagen verschiedener Marken bis 36% Nachlass 5.181 Anzeige
1.809

Unglaublich: Dieses Medikament für Einmal-Therapie kostet fast zwei Millionen Euro

Das teuerste Medikament, das in den USA je zugelassen wurde

Kann Spinale Muskelatrophie endlich geheilt werden? Novartis will die seltene Rückenmarkerkrankung mit einer einmaligen Gentherapie bekämpfen.

Washington - Kinder mit einer schweren Form einer Spinalen Muskelatrophie sterben meist früh. Das Pharmaunternehmen Novartis weckt nun mit einer Gentherapie Hoffnung auf bessere Behandlung. In den USA ist die Behandlung jetzt verfügbar - zu einem einmaligen Preis.

Eine Therapie mit Zolgensma kostet laut Novartis über 2 Millionen US-Dollar und soll damit günstiger sein als eine normale lebenslange Behandlung. (Symbolbild)
Eine Therapie mit Zolgensma kostet laut Novartis über 2 Millionen US-Dollar und soll damit günstiger sein als eine normale lebenslange Behandlung. (Symbolbild)

Die US-Medikamentenbehörde FDA hat ein Gentherapie-Mittel zugelassen, das mehr als zwei Millionen Dollar kostet.

Das Medikament namens Zolgensma soll zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (Muskelschwund) bei Säuglingen und Kleinkindern zur Anwendung kommen.

Der Hersteller Novartis teilte mit, eine Einmalbehandlung solle eine teurere lebenslange Therapie der Krankheit ersetzen. Die für die Behandlung erforderliche Einzeldosis kostet nach Angaben von Novartis 2,125 Millionen Dollar (knapp 1,9 Millionen Euro).

Die FDA genehmigte den Einsatz des Mittels am Freitag bei Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren. US-Medien berichteten, es sei das teuerste Medikament, das die FDA je zugelassen habe. Zolgensma ist zunächst nur in den USA verfügbar. Novartis bemüht sich nach eigenen Angaben um eine Zulassung in Europa und in Japan.

Als Spinale Muskelatrophien werden nach Angaben des Friedrich-Baur-Instituts an der Ludwig-Maximilians-Universität München eine Gruppe von Erkrankungen bezeichnet, bei denen spezielle Nervenzellen im Rückenmark zugrunde gehen.

Teure Therapie mit Zolgensma: Patienten bekommen Gen-Kopien verabreicht

Der Hauptsitz des Pharmaunternehmens Novartis in Basel (Schweiz).
Der Hauptsitz des Pharmaunternehmens Novartis in Basel (Schweiz).

Diese sogenannten Motoneuronen steuern die Bewegungen von Muskeln. Die Erkrankung geht auf ein fehlerhaftes Gen zurück: Das SMN1-Gen (Survival-of-Motorneurons-Gens 1) bildet ein Eiweiß, das für den Erhalt der Motoneuronen nötig ist. Ohne das Eiweiß verkümmern die Nervenzellen.

Als Folge kommt es zu Muskelschwund, vor allem an Armen und Beinen, später am gesamten Rumpf. Da im Krankheitsverlauf meist auch die Atemmuskulatur beeinträchtigt wird, sind die Betroffenen häufig auf eine Beatmungstherapie angewiesen.

Bei der schlimmsten Form der Erkrankung, dem Typ 1, können die betroffenen Kinder häufig nicht sitzen oder den Kopf halten. Sie sterben meist schon vor dem zweiten Lebensjahr. Nach Angaben von Novartis kommt etwa 1 von 10 000 Kindern mit einer Spinalen Muskelatrophie auf die Welt.

Bei der Gentherapie bekommen die Patienten einmalig funktionsfähige Kopien des Gens verabreicht. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht zu erwarten seien.

So hätten 13 von 21 Kindern, die vor dem sechsten Lebensmonat behandelt worden waren, bis zum Alter von 14 Monaten keine permanente Atemtherapie benötigt. Zehn hätten gelernt, zumindest kurzzeitig selbstständig zu sitzen.

Zu den größten Risiken der Behandlung gehört laut Novartis eine schwere Beschädigung der Leber. Weitere Nebenwirkungen seien ein Anstieg bestimmter Leberenzyme und Übelkeit.

"Patienten mit SMA haben nun eine weitere Behandlungsoption, die das Fortschreiten der Erkrankung bremst und die Überlebenschancen verbessert", sagte Peter Marks von der FDA.

Fotos: 123RF, DPA

Frau entblößt sich am Flughafen: Als Bundespolizisten eingreifen, tickt sie komplett aus Neu In Lebensgefahr? Ex-GZSZ-Star Jasmin Tawil seit Monaten vermisst Neu VIP-Shopping ab 17. Juni: Dieses Outlet Center gibt hohe Rabatte! 1.920 Anzeige Vater will seinen Sohn aus See retten, doch das endet tragisch Neu HSV holt sich zwei neue Spieler aus Bayern Neu
Türen öffnen auf der falschen Seite: Frau stürzt aus Stadtbahn in rollenden Autoverkehr Neu Jugendliche (14) ins Auto gelockt und sexuell genötigt: Mann in U-Haft Neu
Mann will Heiratsantrag machen: Angebetete verpasst ihm einen Faustschlag Neu Baby halb tot im Müll gefunden: Ermittler suchen Antworten Neu Hat Denisé Kappés ihren Ex mit Henning Merten betrogen? Neu Aushilfslehrerin tauscht Nummer mit Schüler aus, dann haben beide Sex Neu Schweres Erdbeben: Menschen laufen in Panik nach draußen, mindestens 12 Tote Neu Welche Rechte haben Eltern gegenüber Schulen? "Diese Noten akzeptieren wir nicht!" Neu Kofferdieb legt ICE-Strecke lahm: Das könnte ihm jetzt drohen Neu Rapper Casper hat wieder geheiratet! Neu Trauriger Fund: Vermisster 18-Jähriger ist tot Neu Stefan Mross: Das ist sein Trick für das neue Album Neu Aus absurdem Grund! Eintracht-Fan würgt Vordermann im Stadion mit Schal Neu Terror-Experte prophezeit: "Die nächsten 12 bis 18 Monate werden besonders gefährlich" Neu Magier nach Zaubertrick tot aus Fluss geborgen Neu Geldtransport-Überfall lief bei "Aktenzeichen XY": Jetzt beginnt der Prozess 419 Nächster Baby-Schock bei Isabell Horn! Starke Wehen und Schmerzen 1.549 "In aller Freundschaft": Muss jungem Feuerwehrmann aus Leichtsinn der Arm amputiert werden? 304 Leipziger Mafia-Jägerin wird selbst zur Gejagten 3.225 Frau stirbt nach heftigem Sex: Mann wegen Mordes angeklagt 5.311 Bund will Herausgabe der "Gorch Fock" erzwingen! 692 Die Geissens und ihre Fans total happy über dieses Video! 401 Sexy Instagram-Beauty macht klare Ansage: Diese Männer dürfen sie nicht anschreiben 1.804 Polizist eilt zu Einsatz: Was dann vor Ort passiert, hätte er wohl niemals erwartet 1.496 Schlagerstar Ross Antony: Seinen größten Traum kann er nur in Dresden erfüllen 1.166 Ex-Präsident Mursi bricht während Prozess zusammen und stirbt 599 SemperOpernball: Der Kaiser macht's noch einmal! 975 Terroranschlag in Deutschland geplant? Was fördert Prozess alles ans Licht? 515 Schon heute: Hier könnt ihr die 3. Staffel von Jerks sehen 303 Trauriges Jubiläum: Wird Rebecca bald zum Cold Case? 683 Suff-Fahrt durch die City, aber wer war es: Zwillinge stellen Polizei vor Rätsel! 652 Dieser Typ krallte sich mit dem Namen von George Clooney Millionen: Jetzt klickten die Handschellen! 413 Traumhafte Aussichten! Welche Sexbombe präsentiert uns denn hier ihre Vorzüge? 1.806 Wie der BVB: Auch Bayer 04 Leverkusen rüstet personell mächtig auf! 1.920 Bestialischer Dreifachmord erschüttert Polizei: Spezialeinheit jagt Täter! 549 Instagram-Pärchen will Urlaub von Followern finanzieren lassen und handelt sich Shitstorm ein 1.110 Schwerer Crash mit Verletzten: Rettungshubschrauber im Einsatz! 3.232 BMW-Fahrer rast, verliert die Kontrolle und rutscht in Menschengruppe 3.610 Transporter erfasst Bauarbeiter: 46-Jähriger tödlich verletzt 4.277 Update Lübcke-Mord: Täter war offensichtlich aus der rechtsextremen Szene 694 Bittere Trennung! AS-Rom-Legende Totti geht: "Roma zu verlassen ist wie sterben" 1.109 Joko und Klaas moderieren "taff": So feiern die Fans das TV-Duo im Netz 2.033 "Der Kampf unseres Lebens": UN-Klimakonferenz in Bonn 310